纽瓦克，加利福尼亚——AceLink Therapeutics, Inc. (以下简称“AceLink”)， 一家由40001百老汇电子游戏(中国区)有限公司官网参与投资孵化的、专注于开发遗传性疾病新型疗法的创新生物制药公司近日公布，AL01211在健康受试者中I期临床试验的积极数据，以及AL00804的临床前开发数据。两款产品的研究数据也会在佛罗里达州奥兰多举行的2023年世界研讨会上以海报形式展示。
AL01211是一种新型口服不透过血脑屏障的葡萄糖神经酰胺合酶抑制剂（GCSi），正在开发用于法布雷病的治疗。AL01211的I期临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、剂量递增研究，共入组69名健康受试者。
其数据亮点包括：
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AL01211安全耐受性良好，健康受试者中无显著或者严重不良事件
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AL01211治疗后显示剂量依赖的PK和PD(血浆GL1和GL3的降低)特性
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在临床前研究中，AL01211广泛分布于外周器官，不透过血脑屏障。这使得AL01211成为治疗外周组织相关疾病的最佳选择。
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优越的高效力和低脑渗透特性使AL01211成为治疗法布雷病患者的一种潜在的更安全、更有效的分子，对寻求可方便用于终身治疗药物的年轻患者而言尤为重要。
“AL01211的首次人体试验结果令人鼓舞，I期研究显示AL01211安全性良好，没有显著或严重的不良事件”，AceLink首席执行官兼创始人Jerry Shen博士如是说。“此外，经AL01211治疗后，血浆GL1和GL3呈现剂量依赖性降低。GL1和GL3是GCS抑制剂的药效学生物标志物，故AL01211有望成为法布雷患者的变革性疗法。法布雷患者迫切需要更方便、有效的口服药替代酶替代疗法。我们期待着今年晚些时候在法布里病患者中开始我们的二期临床项目。”
AL00804可用于治疗戈谢病和其他神经性糖鞘脂(GSL)储积疾病，是一种新型口服、高脑渗透性葡萄糖神经酰胺合成酶抑制剂(GCSi)。在神经病变性戈谢病模型中，AL00804与其他目前正在开发中的GCS抑制剂相比，表现出更强的效力和更高的脑渗透。AL00804已可提交IND新药临床申请，旨在成为治疗神经病变性戈谢病、GM2和GM1神经节细胞瘤病的同类最佳药物。
其数据亮点包括:
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药代动力学研究支持AL00804每天一次口服的给药方式。
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AL00804是一种高透脑的分子，在临床前疾病模型中显示可有效降低大脑GL1和lyso-GL1的积累。
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AL00804可减轻中枢神经系统疾病症状，显著延缓运动功能衰退并延长生存期。
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在戈谢病神经病变模型中进行头对头比较时，AL000804的表现优于Venglustat。
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因其与Venglustat相比更优越的效力和脑穿透力，AL00804有望成为治疗神经性GSL储积疾病的更安全、更有效的药物。
“我们对AL00804在几个临床前模型中减轻中枢神经系统疾病症状的疗效感到十分高兴”，AceLink首席执行官兼创始人Jerry Shen博士表示，“选择AL00804是基于其独特的特性，包括高效力和穿越血脑屏障的能力，从而更有效地治疗神经性疾病患者。我们已经完成了支持AL00804 IND新药临床申请的工作，并对其在临床试验阶段中的进一步开发感到兴奋。”
消息来源：BUSINESS WIRE
关于AceLink Therapeutics
创立于2018年，AceLinkTherapeutics是一家创新型生物制药初创企业，专注于开发安全有效的药物来解决需求未得到满足的遗传疾病。公司首要的重点是开发治疗法布里病的新疗法。获取更多信息请访问：www.acelinktherapeutics.com
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